27 октября 2009

8-летний мальчик обрел зрение благодаря генной терапии

8-летний мальчик обрел зрение благодаря генной терапии

Накануне в известном научном издании «The Lancet» был опубликован отчет о новом этапе клинических испытаний новаторского метода генной терапии такого генетического заболевания, как амавроз Лебера, приводящего к постепенной утрате зрения. Авторы данного исследования – международная группа американских ученых и экспертов из стран Европейского содружества – привлекли участию в нем 12 пациентов в возрасте от 8 до 44 лет, страдающих указанным генетическим заболеванием.

В ходе научной работы, о которой здесь идет речь, в сетчатку участников вводился безвредный аденовирус, выступающий в качестве переносчика нормальных копий гена пигмента сетчатки, синтез которого и был нарушен у пациентов. На данном этапе клинических испытаний лечебной методики ученые проводили только лишь оценку безопасности экспериментальной процедуры, первоначально не настраиваясь на изучение степени эффективности лечения.

Однако, помимо того, что все добровольцы довольно хорошо перенесли введение нового геннотерапевтического препарата, и за все время наблюдения у них не было зафиксировано никаких серьезных побочных эффектов, авторы работы отметили существенное увеличение светочувствительности у всех участников исследования. При этом, как подчеркивают эксперты, наиболее значительные результаты терапии достигались в группе самых юных добровольцев.

Вместе с тем, как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, поистине поразительными оказались результаты лечения одного 8-летнего мальчика, который до эксперимента был практически лишен возможности передвигаться самостоятельно по причине почти полного отсутствия зрения. По прошествии одного года после экспериментального лечения зрение у ребенка восстановилось настолько, что он не только начал передвигаться без помощи трости, но даже смог научиться кататься на велосипеде.

Напомним, что на сегодняшний день лечение врожденного амавроза Лебера эксперты называют одним из самых перспективных направлений современной генной терапии. В настоящее время клинические испытания методики, о которой здесь идет речь, проводятся сразу несколькими группами исследователей. Некоторое время назад сообщалось, что американским специалистам удалось добиться частичного восстановления зрения у нескольких пациентов с этим заболеванием, причем результаты лечения сохраняются на протяжении уже довольно длительного времени.



Состояния, сопутствующие легкой форме COVID-19

Венское исследование MedUni предоставляет новую информацию для лучшего понимания болезни и потенциальных биомаркеров для разработки вакцины. В исследовании, недавно опубликованном в ведущем журнале Allergy, группа ученых MedUni Vienna под руководством иммунолога Винфрида Ф. Пикла и аллерголога Рудольфа Валента (оба из Центра патофизиологии, инфектиологии и иммунологии) показала, что существует семь «форм болезней» при COVID-19 с легким…

Апигенин снижает когнитивные нарушения в мышиной модели синдрома Дауна

У мышей, получавших апигенин, были лучшие показатели памяти и вехи развития. Согласно исследованию, проведенному учеными из Национального института здравоохранения и других учреждений, растительное соединение апигенин улучшило когнитивные нарушения и дефицит памяти, обычно наблюдаемые на мышах с синдромом Дауна. Апигенин содержится в цветках ромашки, петрушке, сельдерее, мяте перечной и цитрусовых. Исследователи скармливали соединение беременным мышам, несущим…

Как иммунная система обнаруживает скрытых «злоумышленников»?

Исследования, проведенные доцентом Техасского университета A&M Вонмуком Хвангом, привели к лучшему пониманию того, как компоненты иммунной системы организма находят вторгшиеся или поврежденные клетки, что может привести к новым подходам к лечению вирусов и рака. Хван, доцент кафедры биомедицинской инженерии Техасского университета A&M, написал об этом в статье, недавно опубликованной в журнале Proceedings of the National…

Прорыв в регенеративной стоматологии

Новые знания о клеточном составе и росте зубов могут ускорить развитие регенеративной стоматологии — биологической терапии поврежденных зубов, а также лечения чувствительности зубов. Исследование, проведенное учеными из Каролинского института, опубликовано в Nature Communications. Зубы развиваются в результате сложного процесса, в котором мягкие ткани с соединительной тканью, нервами и кровеносными сосудами соединяются с тремя различными типами…

Долгосрочные неврологические последствия COVID-19

Готов ли мир к волне неврологических последствий, которые могут возникнуть в результате COVID-19? Этот вопрос находится в авангарде исследований, проводимых в Институте неврологии и психического здоровья Флори. Команда нейробиологов и клиницистов изучает потенциальную связь между COVID-19 и повышенным риском болезни Паркинсона, а также меры, чтобы опередить кривую. «Хотя ученые все еще изучают, как вирус SARS-CoV-2…