27 октября 2009

8-летний мальчик обрел зрение благодаря генной терапии

8-летний мальчик обрел зрение благодаря генной терапии

Накануне в известном научном издании «The Lancet» был опубликован отчет о новом этапе клинических испытаний новаторского метода генной терапии такого генетического заболевания, как амавроз Лебера, приводящего к постепенной утрате зрения. Авторы данного исследования – международная группа американских ученых и экспертов из стран Европейского содружества – привлекли участию в нем 12 пациентов в возрасте от 8 до 44 лет, страдающих указанным генетическим заболеванием.

В ходе научной работы, о которой здесь идет речь, в сетчатку участников вводился безвредный аденовирус, выступающий в качестве переносчика нормальных копий гена пигмента сетчатки, синтез которого и был нарушен у пациентов. На данном этапе клинических испытаний лечебной методики ученые проводили только лишь оценку безопасности экспериментальной процедуры, первоначально не настраиваясь на изучение степени эффективности лечения.

Однако, помимо того, что все добровольцы довольно хорошо перенесли введение нового геннотерапевтического препарата, и за все время наблюдения у них не было зафиксировано никаких серьезных побочных эффектов, авторы работы отметили существенное увеличение светочувствительности у всех участников исследования. При этом, как подчеркивают эксперты, наиболее значительные результаты терапии достигались в группе самых юных добровольцев.

Вместе с тем, как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, поистине поразительными оказались результаты лечения одного 8-летнего мальчика, который до эксперимента был практически лишен возможности передвигаться самостоятельно по причине почти полного отсутствия зрения. По прошествии одного года после экспериментального лечения зрение у ребенка восстановилось настолько, что он не только начал передвигаться без помощи трости, но даже смог научиться кататься на велосипеде.

Напомним, что на сегодняшний день лечение врожденного амавроза Лебера эксперты называют одним из самых перспективных направлений современной генной терапии. В настоящее время клинические испытания методики, о которой здесь идет речь, проводятся сразу несколькими группами исследователей. Некоторое время назад сообщалось, что американским специалистам удалось добиться частичного восстановления зрения у нескольких пациентов с этим заболеванием, причем результаты лечения сохраняются на протяжении уже довольно длительного времени.



Лечение рака поджелудочной

Рак поджелудочной железы весьма распространен. Лечение рака поджелудочной железы определяется в зависимости от места и стадии рака. Вариант лечения выбирается исходя из возраста и общего состояния здоровья пациента. Лечение рака направлено на удаление рака, когда это возможно, или предотвращение дальнейшего роста опухоли. Если рак поджелудочной железы диагностируется на поздней стадии, и какой-либо вариант лечения по…

Этапы болезни Паркинсона

Болезнь Паркинсона может коснуться каждого. Люди, страдающие болезнью Паркинсона, требуют большой заботы и внимания. Пациенту становится очень неприятно, когда он не может понять других или позаботиться о себе. В это время оказывайте поддержку пациенту. Не сердитесь и не раздражайте пациента, когда он вас не понимает. Говорите четко, положительно и общайтесь с пациентом. Зрительный контакт необходим,…

Расстройства вестибулярной системы

Вестибулярная система может страдать от определенных расстройств, которые варьируются от лабиринтита до доброкачественного пароксизмального позиционного головокружения, которые могут не только влиять на слуховые способности человека, но также приводить к ряду других проблем со здоровьем. Ухо не только обеспечивает слух, но и помогает поддерживать равновесие в нашей повседневной деятельности. В наших ушах есть определенные жидкости, которые…

Наш мозг зависим от информации?

Согласно новому исследованию, человеческий мозг действительно жаждет информации, и этот голод может перерасти в нездоровое поведение теперь, когда у нас есть беспрепятственный доступ к случайной информации. Новое исследование предполагает, что наш мозг может стать зависимым от информации. Люди естественно любопытные существа. Мы постоянно стремимся учиться, исследовать и понимать. Однако, любопытство не всегда может быть положительной…

Забор и хранение пуповинной крови

Пуповинная кровь — источник стволовых клеток. Хранение пуповинной крови рассматривается как наиболее комплексная технология для предотвращения и даже лечения широкого спектра опасных для жизни заболеваний. Пуповина Пуповина — это трубка, которая соединяет растущий плод с плацентой. Его основная функция во время беременности — обмен питательными веществами и кровью между эмбрионом и плацентой. Пуповина полна гемопоэтических…