27 октября 2009

8-летний мальчик обрел зрение благодаря генной терапии

8-летний мальчик обрел зрение благодаря генной терапии

Накануне в известном научном издании «The Lancet» был опубликован отчет о новом этапе клинических испытаний новаторского метода генной терапии такого генетического заболевания, как амавроз Лебера, приводящего к постепенной утрате зрения. Авторы данного исследования – международная группа американских ученых и экспертов из стран Европейского содружества – привлекли участию в нем 12 пациентов в возрасте от 8 до 44 лет, страдающих указанным генетическим заболеванием.

В ходе научной работы, о которой здесь идет речь, в сетчатку участников вводился безвредный аденовирус, выступающий в качестве переносчика нормальных копий гена пигмента сетчатки, синтез которого и был нарушен у пациентов. На данном этапе клинических испытаний лечебной методики ученые проводили только лишь оценку безопасности экспериментальной процедуры, первоначально не настраиваясь на изучение степени эффективности лечения.

Однако, помимо того, что все добровольцы довольно хорошо перенесли введение нового геннотерапевтического препарата, и за все время наблюдения у них не было зафиксировано никаких серьезных побочных эффектов, авторы работы отметили существенное увеличение светочувствительности у всех участников исследования. При этом, как подчеркивают эксперты, наиболее значительные результаты терапии достигались в группе самых юных добровольцев.

Вместе с тем, как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, поистине поразительными оказались результаты лечения одного 8-летнего мальчика, который до эксперимента был практически лишен возможности передвигаться самостоятельно по причине почти полного отсутствия зрения. По прошествии одного года после экспериментального лечения зрение у ребенка восстановилось настолько, что он не только начал передвигаться без помощи трости, но даже смог научиться кататься на велосипеде.

Напомним, что на сегодняшний день лечение врожденного амавроза Лебера эксперты называют одним из самых перспективных направлений современной генной терапии. В настоящее время клинические испытания методики, о которой здесь идет речь, проводятся сразу несколькими группами исследователей. Некоторое время назад сообщалось, что американским специалистам удалось добиться частичного восстановления зрения у нескольких пациентов с этим заболеванием, причем результаты лечения сохраняются на протяжении уже довольно длительного времени.



Препарат от астмы может улучшить спринт и силовые показатели

Тип лекарственного средства от астмы (ß2-агонисты), может повысить спринтерские и силовые показатели у спортсменов, не страдающих респираторными заболеваниями, говорится в обзоре и объединенном анализе имеющихся данных, опубликованных в Интернете в Британском журнале спортивной медицины. Результаты показывают, что свойства β2-агонистов повышают эффективность при приеме внутрь, а не при вдыхании. Но далеко не ясно, имеют ли ß2-агонисты…

Что нужно знать о клаустрофобии?

Клаустрофобия — это общий страх. Когда люди испытывают эту фобию, они начинают беспокоиться или паниковать, когда находятся в замкнутых пространствах. То, что может быть определено как закрытое пространство, зависит от человека с этой фобией. Это могут быть лифты, небольшие комнаты (например, кабинеты для осмотра врача) с закрытой дверью, машины, попавшие в пробку, или другие ситуации….

Как работает слезоточивый газ и как он влияет на организм человека

Впервые слезоточивый газ был синтезирован в 1928 году американским химиком Беном Корсоном и Роджером Стоуном. 2-хлорбензалмалононитрил, более известный как газообразный CS, является одним из наиболее распространенных слезоточивых газов, используемых сегодня, но знаете ли вы, что на самом деле это не газ? Мы расскажем о том, как это работает, о его истории и о лучших способах…

Почему отекает шея?

Отек шеи обычно вызывается увеличенными железами на шее, особенно лимфатическими узлами, щитовидной железой и миндалинами. Лимфатические узлы и миндалины могут быть заражены вирусом или бактериями, такими как мононуклеоз, острый фарингит и инфекции верхних дыхательных путей. Щитовидная железа может стать больной или дисфункциональной, как в случае гипотиреоза и гипертиреоза, и вызвать отек. Опухание шеи также может…

Блокирование метаболизма сахара замедляет рост опухолей легких

Новое исследование EPFL предполагает, что лечение, которое блокирует два белка, транспортирующих сахар, может помочь замедлить рост опухолей легких. Раковые клетки используют много сахара, чтобы стимулировать их быстрый рост и распространение. Это привело к тому, что ученые рассмотрели возможность прекращения поставок сахара как способ лечения рака. Текущее исследование предполагает, что это может быть эффективным подходом, но…