27 октября 2009

8-летний мальчик обрел зрение благодаря генной терапии

8-летний мальчик обрел зрение благодаря генной терапии

Накануне в известном научном издании «The Lancet» был опубликован отчет о новом этапе клинических испытаний новаторского метода генной терапии такого генетического заболевания, как амавроз Лебера, приводящего к постепенной утрате зрения. Авторы данного исследования – международная группа американских ученых и экспертов из стран Европейского содружества – привлекли участию в нем 12 пациентов в возрасте от 8 до 44 лет, страдающих указанным генетическим заболеванием.

В ходе научной работы, о которой здесь идет речь, в сетчатку участников вводился безвредный аденовирус, выступающий в качестве переносчика нормальных копий гена пигмента сетчатки, синтез которого и был нарушен у пациентов. На данном этапе клинических испытаний лечебной методики ученые проводили только лишь оценку безопасности экспериментальной процедуры, первоначально не настраиваясь на изучение степени эффективности лечения.

Однако, помимо того, что все добровольцы довольно хорошо перенесли введение нового геннотерапевтического препарата, и за все время наблюдения у них не было зафиксировано никаких серьезных побочных эффектов, авторы работы отметили существенное увеличение светочувствительности у всех участников исследования. При этом, как подчеркивают эксперты, наиболее значительные результаты терапии достигались в группе самых юных добровольцев.

Вместе с тем, как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, поистине поразительными оказались результаты лечения одного 8-летнего мальчика, который до эксперимента был практически лишен возможности передвигаться самостоятельно по причине почти полного отсутствия зрения. По прошествии одного года после экспериментального лечения зрение у ребенка восстановилось настолько, что он не только начал передвигаться без помощи трости, но даже смог научиться кататься на велосипеде.

Напомним, что на сегодняшний день лечение врожденного амавроза Лебера эксперты называют одним из самых перспективных направлений современной генной терапии. В настоящее время клинические испытания методики, о которой здесь идет речь, проводятся сразу несколькими группами исследователей. Некоторое время назад сообщалось, что американским специалистам удалось добиться частичного восстановления зрения у нескольких пациентов с этим заболеванием, причем результаты лечения сохраняются на протяжении уже довольно длительного времени.





После алкоголя не дышит нос: почему возникает заложенность и что с этим делать

У одних такая реакция появляется только после определенного напитка, у других — почти после любого спиртного, особенно вечером. Причина не всегда заключается в простуде или классической аллергии. Алкоголь способен влиять на сосуды слизистой оболочки носа, а отдельные напитки содержат вещества, способные усиливать уже существующую чувствительность. Особенно заметной реакция становится у людей с аллергическим или вазомоторным…

Деликатные проблемы со здоровьем: почему не стоит откладывать обращение к врачу

Заболевания мочеполовой системы относятся к тем проблемам, с которыми многие пациенты не спешат обращаться к специалисту. Однако боль, нарушения мочеиспускания, необычные выделения, зуд и другие симптомы редко стоит оставлять без внимания: получить консультацию, пройти лабораторные исследования и инструментальную диагностику можно в специализированном медицинском центре Гесклиник. Чем раньше установлена причина неприятных ощущений, тем проще врачу выбрать…

Кинза: польза, возможный вред и место в здоровом питании

Свежая зелень является важной частью сбалансированного рациона, поскольку содержит витамины, микроэлементы и растительные антиоксиданты. Одной из самых популярных пряных трав считается кинза, которую широко используют в кухнях разных стран мира. Перед тем как включать её в ежедневное меню, полезно ознакомиться с особенностями этого растения и его влиянием на организм. Подробный обзор по теме можно найти…

Онлайн или салон: где выгоднее покупать матрас в 2026 году

Вопрос, который рано или поздно встает перед каждым: покупать матрас в салоне, где можно лечь и оценить комфорт, или заказывать онлайн, где цены заметно ниже? В 2026 году правила игры изменились: интернет-магазины научились возвращать деньги без вопросов, а офлайн-салоны — удивлять скидками. Разбираемся, где действительно выгодно и на что обратить внимание, чтобы не пожалеть о…

Современная косметология все чаще обращает внимание на азиатские подходы к уходу за кожей. Особенно выделяется корейская косметика, которая стала настоящим трендом благодаря своей эффективности и философии бережного ухода. Но за популярностью скрывается не просто мода — речь идет о комплексной системе, которая напрямую влияет на здоровье кожи. В отличие от привычных европейских средств, корейский подход…