Каковы плюсы и минусы генной терапии кистозного фиброза?
Генная терапия используется для лечения широкого круга заболеваний, включая и кистозный фиброз.
Кистозный фиброз (или муковисцидоз) – это распространенное и очень болезненное генетическое заболевание, которое может приводить к инфекциям в легких, поджелудочной железе и пищеварительной системе. Генная терапия кистозного фиброза стала доступной в 1990 году, когда ученым удалось успешно скорректировать дефектный ген, который определяет синтез белка, называемого муковисцидозным трансмембранным регулятором проводимости. С этого момента начинается этап прорывов и совершенствования технологий в области генной терапии этого заболевания, которая, тем не менее, по-прежнему обладает как преимуществами, так и недостатками.
Наиболее значительным преимуществом генной терапии кистозного фиброза является то, что она дает надежду на восстановление здоровья множеству людей, которые страдают от этого заболевания. В настоящее время генная терапия может использоваться для лечения вызываемых кистозным фиброзом проблем с легкими.
Ученые надеются, что в будущем технологии генной терапии позволят излечивать и другие органы, поражаемые данным заболеванием. При этом кистозный фиброз является не единственным заболеванием, которое возможно исцелять подобным образом – генная терапия имеет достаточный потенциал, чтобы навсегда избавлять от множества различных заболеваний. Конечная цель исследователей – получение в итоге возможности искоренения самой основы кистозного фиброза.
Одним из недостатков генной терапии являются разногласия, возникающие вокруг этого метода лечения. Некоторые ставят под вопрос этичность генной терапии, считая, что ученые не должны вмешиваться в генетическое строение человека. Другим потенциальным минусом является относительная новизна этой технологии. Исследователи до сих пор изучают ее потенциальные побочные эффекты, и многие клинические исследования все еще продолжаются. По этой причине существует риск медицинских неудач.
Помимо генной терапии, людям, страдающим от кистозного фиброза, доступны и другие методы лечения, такие как надлежащее питание. Пациентам с этим заболеванием необходимо следовать специально составленной диете, которая предполагает получение дополнительных калорий необходимых им для борьбы с инфекциями. Кроме того, в лечении этого заболевания может быть полезно увеличение количества антиоксидантов в организме. В целях борьбы с бактериями и инфекциями, связанными с кистозным фиброзом, могут использоваться и ингаляционные муколитики и антибиотики. Было показано, что особыми преимуществами в лечении этого заболевания обладает распространенный антибиотик азитромицин, который способен сохранять и улучшать функцию легких.
Источник: wisegeek.com
Шведское исследование с участием почти 9000 человек изучает связь между кишечными бактериями и здоровьем сердца и показывает, что некоторые бактерии полости рта, в частности из рода Streptococcus, могут способствовать развитию атеросклеротических бляшек в мелких артериях сердца. Исследование проанализировало данные кишечных бактерий и визуализации сердца у 8973 человек в возрасте от 50 до 65 лет из…
Лаборатория Тушля стала пионером нового класса противовирусных препаратов, нацеленных на вирусные метилтрансферазы, ферменты, необходимые для РНК-вирусов, таких как SARS-CoV-2, Эбола, лихорадка денге. Этот инновационный подход предлагает высокоселективное лечение с минимальными побочными эффектами и потенциалом для комбинирования с существующими методами лечения для предотвращения лекарственной устойчивости. Ученые разработали противовирусные препараты, нацеленные на вирусные метилтрансферазы, предлагая новую стратегию…
Исследователи определили, что G-квадруплексы способствуют вредоносной агрегации белков при нейродегенеративных заболеваниях. Блокирование G4 с помощью 5-ALA остановило симптомы, похожие на симптомы болезни Паркинсона, у мышей, что указывает на многообещающий путь раннего вмешательства в заболевание. Новаторский механизм образования вредных белковых агрегатов Исследователи из Университета Кумамото открыли новаторский механизм образования вредных белковых агрегатов, которые способствуют развитию нейродегенеративных…
Новое исследование показывает, что использование анализа ДНК для скрининга новорожденных может обнаружить гораздо более серьезные, но излечимые заболевания, чем традиционные методы. Исследование, названное GUARDIAN, является одним из первых крупномасштабных проектов по использованию секвенирования генома для новорожденных, и первые результаты показывают, что этот подход может значительно улучшить медицинское обслуживание детей. Первые результаты исследования скрининга новорожденных показывают,…
Исследователи из Мюнхенского технического университета (TUM) добились многообещающих успехов в профилактике болезни Альцгеймера, разработав новую терапевтическую стратегию. Их подход фокусируется на воздействии на биомолекулу бета-амилоида, которая, как известно, вызывает раннюю гиперактивность нервных клеток, характерную для этого заболевания. Исследование TUM демонстрирует многообещающий терапевтический подход Команда под руководством доктора Бенедикта Цотта и профессора Артура Коннерта из Школы…
