Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило к примению лекарственное средство Soliris (Экулизюмаб) производства Alexion Pharmaceuticals Inc., используемого при лечении редкой генетической болезни крови у взрослых и детей. Атипичный гемолитический уремический синдром (АГУС) в медицине является ультраредкой, опасной для жизни генетической болезнью, которая при своем развитии поражает жизненные органы, приводя к инсультам, сердечным приступам, поражениям почек и смерти. В отчете опубликованом фирмой Alexion, Лэрри Гринбаум, доктор медицины и философии, Директор Педиатрической Нефрологии при Университете Эмори и Центра Детского Здравоохранения Атланты сообщил – «Одобрение FDA препарата Soliris, применяемого при АГУС, отражает самый важный успех, который достигнут во благо отдельных пациентов и целых семей, страдающих этой болезнью».
Несмотря на проводимую поддерживающую терапию, умерли более половины всех больных с АГУС, требующих проведения почечного диализа или с возникшей хронической почечной недостаточностью в течение 1 года после постановки диагноза, говорится в отчете Alexion. Soliris напрямую нацелен на неконтролируемую активацию комплемента, основную причину развития недостаточности органов и сокращения продолжительности жизни у больных с АГУС. Согласно доктору Крейгу Лангману из Северо-западного Университета, препарат заметно снизил тромботическую микроангиопатию (TMA) — процесс ответственный за тромбоз, почечную недостаточность, приступы и стенокардию у больных с АГУС.
Источник: medicaldaily.com
Перевод: Medkursor.ru