8-летний мальчик обрел зрение благодаря генной терапии
Накануне в известном научном издании «The Lancet» был опубликован отчет о новом этапе клинических испытаний новаторского метода генной терапии такого генетического заболевания, как амавроз Лебера, приводящего к постепенной утрате зрения. Авторы данного исследования – международная группа американских ученых и экспертов из стран Европейского содружества – привлекли участию в нем 12 пациентов в возрасте от 8 до 44 лет, страдающих указанным генетическим заболеванием.
В ходе научной работы, о которой здесь идет речь, в сетчатку участников вводился безвредный аденовирус, выступающий в качестве переносчика нормальных копий гена пигмента сетчатки, синтез которого и был нарушен у пациентов. На данном этапе клинических испытаний лечебной методики ученые проводили только лишь оценку безопасности экспериментальной процедуры, первоначально не настраиваясь на изучение степени эффективности лечения.
Однако, помимо того, что все добровольцы довольно хорошо перенесли введение нового геннотерапевтического препарата, и за все время наблюдения у них не было зафиксировано никаких серьезных побочных эффектов, авторы работы отметили существенное увеличение светочувствительности у всех участников исследования. При этом, как подчеркивают эксперты, наиболее значительные результаты терапии достигались в группе самых юных добровольцев.
Вместе с тем, как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, поистине поразительными оказались результаты лечения одного 8-летнего мальчика, который до эксперимента был практически лишен возможности передвигаться самостоятельно по причине почти полного отсутствия зрения. По прошествии одного года после экспериментального лечения зрение у ребенка восстановилось настолько, что он не только начал передвигаться без помощи трости, но даже смог научиться кататься на велосипеде.
Напомним, что на сегодняшний день лечение врожденного амавроза Лебера эксперты называют одним из самых перспективных направлений современной генной терапии. В настоящее время клинические испытания методики, о которой здесь идет речь, проводятся сразу несколькими группами исследователей. Некоторое время назад сообщалось, что американским специалистам удалось добиться частичного восстановления зрения у нескольких пациентов с этим заболеванием, причем результаты лечения сохраняются на протяжении уже довольно длительного времени.
Исследователи из Института науки Вейцмана в Израиле выявили дрожжи, которые можно использовать для предотвращения инвазивного кандидоза, основной причины смерти госпитализированных пациентов и пациентов с ослабленным иммунитетом. Исследование, недавно опубликованное в Журнале экспериментальной медицины (JEM), показывает, что новые дрожжи безвредно живут в кишечнике мышей и людей и могут вытеснять дрожжи, ответственные за кандидоз, Candida albicans. Микробы…
Недавние исследования выявили решающую роль метилирования ДНК в черепно-лицевом развитии, открывая путь к предотвращению расщелины губы и неба путем понимания воздействия окружающей среды на генетическую экспрессию. Расщелина губы и неба — наиболее распространенные черепно-лицевые врожденные дефекты у человека, ежегодно поражающие более 175 000 новорожденных во всем мире. Тем не менее, несмотря на десятилетия исследований, до…
Исследователи из Университета штата Мичиган разгадали загадку менее изученной структуры сперматозоида, известной как цитоплазматическая капля (ЦК). CD, характеризующийся увеличенной цитоплазмой — вязким желеобразным веществом, инкапсулированным клеточной мембраной, — расположен рядом с головкой сперматозоида, особенно на его шейке. Это явление наблюдается у всех млекопитающих, включая человека. Эта новая генетическая модель является первой в своем роде. Как…
Исследование показывает, что блокирование белка PD-L2 в стареющих раковых клетках после химиотерапии повышает способность иммунной системы разрушать эти клетки, потенциально повышая эффективность химиотерапии против рака. Лечение рака, включая химиотерапию, помимо уничтожения большого количества опухолевых клеток, также приводит к образованию стареющих опухолевых клеток (также называемых «клетками зомби»). Хотя стареющие клетки не размножаются, они, к сожалению, создают…
Переход от продуктов животного происхождения к продуктам растительного происхождения, независимо от того, считаются ли эти продукты растительного происхождения здоровыми или вредными согласно индексу растительной диеты, приводит к снижению веса у людей с избыточным весом, снижает потребление холестерина и жиров, а также увеличивает потребление клетчатки. Согласно новому анализу Комитета врачей за ответственную медицину, опубликованному в Европейском…
